Akari Therapeutics宣布3期试验设计

- 2019年12月2日

在与FDA的2期会议结束后,该公司宣布了其在HSCT-TMA的3期儿童试验的设计。

在美国食品和药物管理局(FDA)结束了2期临床试验后,Akari Therapeutics (NASDAQ:AKTX)宣布了一项HSCT-TMA 3期临床试验的设计。

新闻稿中引述:

Akari还宣布,在另一种血液学情况下,长期II期PNH研究的所有6名患者在进入时依赖输血,现在在诺玛科潘长期治疗后不再依赖输血。

造血干细胞移植- tma是一种罕见的血液病,没有得到批准的治疗方法,在患有这种严重疾病的儿童中,估计死亡率超过80%1.诺玛科潘针对的就是这种严重的类型。在最近与FDA的II期结束会议之后,Akari计划启动一项基于诺玛科潘(nomacopan)治疗长达24周的单臂反应剂研究设计。主要终点集中于主要由肾脏改善和减少输血依赖性确定的疾病反应。该研究将分为两部分,A部分的7例患者的数据用于确定B部分的给药剂量和终点,药代动力学(PK)建模通过Akari参与的模型知情药物发现计划(MIDD)与FDA达成一致。在A部分的临时疗效和安全性报告和与FDA的会议之后,患者将被招募到应答者研究的B部分。

虽然补体抑制在HSCT-TMA中发挥了重要作用,但LTB4也可能是TMA和移植物抗宿主病中减少上皮细胞激活的重要靶点2(GVHD),通常同时发生。诺玛科泮的每日剂量在促进更完全的补体抑制方面也可能具有特别的优势,特别是在高输血要求的HSCT-TMA患者中。

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