投资者的5个基因治疗股票

- 5月12日,2021年

哪些基因治疗股票应该是投资者的雷达?以下是五家公司开发各种基因治疗产品。

为了生命科学投资者,基因治疗市场是今天最有趣的戏剧之一。

美国国家医学图书馆定义基因疗法作为使用基因用于预防或治疗疾病的专业治疗方法。基因疗法设计用于通过将基因插入细胞中而不是用药物或手术治疗患者来帮助患者。

该技术能够治疗一系列疾病,例如遗传疾病,癌症和病毒感染。与其他治疗方案不同,基因治疗旨在作为一次性事件,尽管可能需要额外的给药以有效治疗该疾病。

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看着市场,全球基因治疗空间据估计,从2021年到2028年,其复合年增长率将达到20.4%,达到100亿美元。

作为一个来自大观研究的报告称,基因治疗的目标是确定并治疗没有许多治疗方案的罕见条件和疾病。特别是,腺相关病毒在基因治疗方面变得至关重要。腺相关病毒是天然存在的病毒,被证明是在临床试验中潜水良好的。

当然,可能会引起投资者兴趣的基因治疗公司有很多,但看看那些最大的公司往往是一个很好的开始。考虑到这一点,以下是截至2021年5月3日按市值计算的顶级基因治疗股票。继续读下去,了解更多关于它们的信息

1.蓝鸟生物(纳斯达克:蓝色

市场上限:20亿美元;目前股价:$ 29.60

Bluebird Bio的治疗治疗方法旨在治疗遗传疾病和不同类型的癌症。

更具体地说,公司的重点是:脑腺肾上腺职业,这是一种影响三年和12岁之间的男孩的代谢紊乱;多种骨髓瘤,血液中的细胞癌;镰状细胞疾病,这是一种遗传性贫血,由于血液中的氧气流量降低而导致严重问题;和输血依赖性β-地中海贫血,这可能导致严重的遗传血液疾病。

Zynteglo是Bluebird Bio的基因治疗产品,已在欧盟,冰岛,列支敦士登和挪威获得批准,是依赖于输注依赖性β-地中海贫血患者的第一个且唯一一次性基因治疗。

2.库那肿瘤学(纳斯达克:库那

市场上限:17.7亿美元;目前股价US $ 26.74

临床阶段生物制药公司Kura Oncology正在研究和开发治疗癌症的药物。其候选药物包括通过干扰肿瘤生长所需的特定基因或蛋白质来阻止癌症生长和扩散的靶向疗法。

其中一个候选药物是Tipifarnib,一种用于治疗HRAS突变型实体瘤和慢性骨髓单核细胞白血病的法尼基转移酶抑制剂。HRAS是一个与头颈部鳞状细胞癌的发生发展有关的基因。根据2期临床试验的数据,蒂法尼已经被授予突破性治疗称号由美国食品和药物管理局。

3.翻译生物(纳斯达克:TBIO.

市值:17.3亿美元;当前股价:23.03美元

翻译Bio是一家MRNA治疗公司,开发一类新的治疗药物,以治疗或预防由蛋白质或基因功能障碍引起的衰弱或危及危及生命的疾病。该公司具有专有的mRNA治疗平台,它用于创建编码功能蛋白的mRNA。

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翻译Bio的铅产品候选人MRT5005专为治疗囊性纤维化而设计,并在持续的第1/2期临床试验中评估为吸入治疗。

该公司还拥有一种名为MRT5500的COVID-19候选疫苗;根据与赛诺菲(Sanofi)的疫苗部门赛诺菲巴斯德(Sanofi Pasteur)的合作协议,该公司正在进行1/2期临床试验。傻瓜).4月,Translate Bio宣布同行评议的出版物NPJ疫苗中MRT5500的有利临床前结果。第三季度预计阶段1/2审判的临床资料。

4. Krystal Biotech(纳斯达克:KRYS

市场上限:17.1亿美元;目前股价价格:US $ 77

Krystal Biotech是一种基因治疗公司,具有内部制造能力和新颖的可减速基因治疗平台,称为皮肤有针对性的交付平台或Star-D平台。它用于制定稀有或孤儿皮肤病的治疗方法。

该公司的产品线包括针对单基因和先天性皮肤病的产品,包括营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)和常染色体隐性先天性鱼鳞病。

2021年3月,水晶生物技术公司宣布完成招收到EG-3对DEB的B-VEC产品研究。该公司预计在研究第421季度的研究中报告了顶级结果。

5. Replimune(纳斯达克:REPL

市场上限:17亿美元;目前股价价格:36.75美元

Replimune是一家生物技术公司开发番荔枝的免疫二核疗法,其来自其巨大的平台。这些疗法旨在改善选择性病毒复制的直接癌症杀灭作用以及免疫应答对释放的肿瘤抗原的效力。预计该方法将与广泛的癌症相比具有高度协同作用。

该公司的产品线包括RP1,它是基于一种专有的单纯疱疹病毒的新毒株,通过表达GALV-GP R- fusogenic蛋白和GM-CSF,使肿瘤细胞死亡的免疫原性和系统抗肿瘤免疫反应的激活最大化。

2020年,Replimune开始制造过程在马萨诸塞州63,000平方英尺的设施。这将支持所有产品的晚期开发和全部商业化。

这是2016年投资新闻网络最初发布的文章的更新版本。

别忘了跟着我们@INN_LifeScience获取实时新闻更新。

证券披露:我,Melissa Pistilli,对本文中提到的任何公司都没有直接投资兴趣。

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6回应“投资者的5个基因治疗股票

    1. 嗨戴尔,
      有趣的是,看看PRP是否接受PRP的孤立指定,胰腺癌的治疗候选者将会有趣。该公司于今年9月初提出了该申请。你是对的,它可能是一个留意的人!

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